正小齿同源盒 2 (OTX2) 属于包含配对盒与同源结构域的转录因子 bicoid 亚家族。OTX2 是一种非常重要的神经元转录因子，可调节细胞周期基因表达，从而调控神经元祖细胞的增殖和分化 (1-3)。除了神经元发育功能，有报道称 OTX2 还能以非细胞自主方式发挥作用，进而促进受损视网膜节细胞的存活 (4)。研究还表明，OTX2 能影响有丝分裂后神经元对毒刺激或生理应激的敏感性 (3)。值得注意的是，OTX2 异常表达与神经元肿瘤发生密切相关。例如，研究发现，OTX2 在多个成神经管细胞瘤细胞系中过表达，并且报道称多种原发性神经管细胞瘤中都存在过表达和基因扩增 (5)。体外研究支持这些观察结果，因为 OTX2 表达的靶向改变会直接影响成神经管细胞瘤细胞系的增殖和衰老 (6,7)。